“醫(yī)學(xué)孤島”到“生命綠洲”，中國照亮罕見病患者希望
更新時間：2025/5/26 9:26:07 來源：新華社CNML文字
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新華社�,？�5月25日電 題：“醫(yī)學(xué)孤島”到“生命綠洲”,，中國照亮罕見病患者希望
新華社記者李恒
“致那黑夜中的嗚咽與怒吼，誰說站在光里的才算英雄,�,！蔽枧_上表演者歌唱《孤勇者》,，引起了許多罕見病患者的共鳴。
5月23日至25日,，2025年罕見病國際交流會在海南�,？谂e行。來自全球多個國家和地區(qū)的專家學(xué)者,、臨床醫(yī)生,、科研人員、藥企代表,、政策制定者,、患者組織代表等齊聚一堂，共同探討罕見病診療與關(guān)愛的未來,。
會上傳遞出一組溫暖數(shù)據(jù)：目前全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院達419家,，罕見病目錄擴展至207種病種，超過90種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄,。中國在罕見病篩查,、治療、多學(xué)科診療模式等方面不斷取得新突破,。
——朝著希望生長的“向日葵”,。
劉欣若用彩色蠟筆畫下了自己眼中的世界：畫中有個小女孩躺在病床上，護士正推著裝滿藥品的護理車向她走來,，窗外是藍天白云大海和自由飛翔的鳥兒,。這幅畫被展示在會場入口處，旁邊寫著：“假性軟骨發(fā)育不全,，8歲,、15歲做過矯形手術(shù)”。
“矯正治療的過程痛苦又漫長,，每一次拉伸都像是有無數(shù)根針在扎,。”劉欣若的故事,，是全球約3億罕見病患者的縮影,。全球已知的罕見病超7000種，卻僅有5%的疾病擁有獲批療法,。對患者而言,，與罕見病的博弈是一場與時間賽跑的“孤獨戰(zhàn)役”。
國家有行動,，病患才有希望,。國家衛(wèi)生健康委醫(yī)政司醫(yī)療管理處處長馬旭東介紹，多年來,，我國通過采取制定罕見病目錄,、完善診療體系和質(zhì)量控制體系,、優(yōu)化醫(yī)保政策、推動藥物研發(fā)等多項舉措,，不斷提升罕見病診療和保障能力,。
從一個人到一群人，社會力量逐漸溫暖壯大,。2016年,，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會成立；2018年,，中國罕見病聯(lián)盟成立,；2023年，中華醫(yī)學(xué)會罕見病分會成立……隨著罕見病醫(yī)學(xué)專業(yè)組織的相繼成立,，醫(yī)學(xué)專業(yè)人才隊伍的持續(xù)壯大,，這些“生命衛(wèi)士”正用專業(yè)與愛心，照亮很長一段時間醫(yī)療領(lǐng)域“被遺忘的角落”,。
“關(guān)愛罕見病不是‘一時之事’,，是‘一直之事’�,！敝袊币姴÷�(lián)盟執(zhí)行理事長李林康說,，在健康中國建設(shè)道路上，每一個生命都值得被溫柔以待,，每一份疾苦都應(yīng)得到社會關(guān)注。這不僅彰顯了文明社會的溫度與高度,，更是人類命運共同體理念在醫(yī)療健康領(lǐng)域的生動注腳,。
科研院所實驗室里，科學(xué)家為攻克罕見病,，腳步不停歇,；城市地鐵站內(nèi)，罕見病科普藝術(shù)展引人駐足,；短視頻平臺上,，患者用鏡頭記錄“帶病生存的堅強”……微光成炬，照亮生命的裂縫,。一位成骨不全癥病友寫道：“‘瓷娃娃’是昵稱,，但我們更是永遠朝著希望生長的‘向日葵’�,！�
——科技點亮生命微光,。
圍繞罕見病患者的核心需求，科技之光正在照亮罕見病診療的“無人區(qū)”：
中國罕見病綜合云服務(wù)平臺,，由中國罕見病聯(lián)盟自主搭建的罕見病數(shù)字健康平臺,，專注于罕見病診療智能應(yīng)用開發(fā),，賦能罕見病患者管理、臨床研究,、教育培訓(xùn),、項目管理、新藥研發(fā)等領(lǐng)域,，構(gòu)建罕見病診療與保障地圖,；
腦機接口為手術(shù)難以治愈的罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供新的替代治療方案，通過神經(jīng)信號解碼與外部設(shè)備交互,，幫助患者恢復(fù)運動,、溝通或感知功能；
基于我國罕見病知識庫和中國人群基因監(jiān)測數(shù)據(jù)支撐,，北京協(xié)和醫(yī)院與中國科學(xué)院自動化研究所共同研發(fā)的“協(xié)和·太初”罕見病大模型正式進入臨床應(yīng)用階段,，幫助醫(yī)生更準確快捷識別診斷罕見病，進一步縮短確診時間,，有望破解罕見病診療全國范圍內(nèi)同質(zhì)性差的“癥結(jié)”……
“科技的意義在于讓‘不可能’變成‘可能’,。數(shù)量再少的群體，都不該被疾病禁錮,�,！北本﹨f(xié)和醫(yī)院院長、中華醫(yī)學(xué)會罕見病分會首屆主任委員張抒揚說,，科技賦能罕見病診療,，改變的不僅是患者的生存概率，更是醫(yī)學(xué)如何為每一份獨特的存在戰(zhàn)斗到“可能”的最后一刻,。
——全球攜手共筑“生命方舟”,。
近年來，中國在罕見病防治領(lǐng)域“破壁”前行,。如,，博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)通過“特許政策”，已引進45款用于罕見病治療的國際創(chuàng)新藥品,；國家自然科學(xué)基金委為罕見病設(shè)立專項,，科技部批準建設(shè)疑難重癥及罕見病國家重點實驗室……
“罕見病既是醫(yī)療體系的試金石，更為全民健康提供創(chuàng)新解決方案,�,！笔澜缧l(wèi)生組織駐華代表馬丁·泰勒在視頻講話中指出，中國與患者權(quán)益組織共同修訂罕見病目錄的經(jīng)驗值得國際社會借鑒,。
醫(yī)學(xué)無國界,，愛跨越一切。推進全球罕見病防治事業(yè)進步,，需要各國攜手合作,。
馬丁·泰勒呼吁,，應(yīng)推動全球風險池機制，通過價格透明化與集中采購確保實現(xiàn)高價療法的普惠化供給,；推進可持續(xù)照護服務(wù)模式布局,，系統(tǒng)性滿足患者終身康復(fù)治療與心理健康支持需求。
國際罕見病研究聯(lián)盟有關(guān)專家指出,，面對罕見病防治這一公共衛(wèi)生課題,，國際社會需打破壁壘、共享資源,，努力讓科研跑贏病魔,，才能為生命贏得更多可能。
不因疾病罕見而忽視,，不因缺醫(yī)少藥而放棄,。我們期待全世界攜手并進，以持續(xù)溫暖的政策支持為基石,，以社會各界的關(guān)愛理解為助力,，共同幫助罕見病患者從“醫(yī)學(xué)孤島”走向“生命綠洲”，讓每一個生命都能享有健康的權(quán)利,。
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新華社�,？�5月25日電 題：“醫(yī)學(xué)孤島”到“生命綠洲”，中國照亮罕見病患者希望
新華社記者李恒
“致那黑夜中的嗚咽與怒吼,，誰說站在光里的才算英雄,。”舞臺上表演者歌唱《孤勇者》,，引起了許多罕見病患者的共鳴,。
5月23日至25日，2025年罕見病國際交流會在海南�,？谂e行,。來自全球多個國家和地區(qū)的專家學(xué)者、臨床醫(yī)生,、科研人員,、藥企代表、政策制定者,、患者組織代表等齊聚一堂,，共同探討罕見病診療與關(guān)愛的未來。
會上傳遞出一組溫暖數(shù)據(jù)：目前全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院達419家,，罕見病目錄擴展至207種病種,，超過90種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄。中國在罕見病篩查、治療,、多學(xué)科診療模式等方面不斷取得新突破,。
——朝著希望生長的“向日葵”。
劉欣若用彩色蠟筆畫下了自己眼中的世界：畫中有個小女孩躺在病床上,，護士正推著裝滿藥品的護理車向她走來,，窗外是藍天白云大海和自由飛翔的鳥兒。這幅畫被展示在會場入口處,，旁邊寫著：“假性軟骨發(fā)育不全,，8歲、15歲做過矯形手術(shù)”,。
“矯正治療的過程痛苦又漫長,，每一次拉伸都像是有無數(shù)根針在扎�,！眲⑿廊舻墓适�,，是全球約3億罕見病患者的縮影。全球已知的罕見病超7000種,，卻僅有5%的疾病擁有獲批療法,。對患者而言，與罕見病的博弈是一場與時間賽跑的“孤獨戰(zhàn)役”,。
國家有行動,，病患才有希望。國家衛(wèi)生健康委醫(yī)政司醫(yī)療管理處處長馬旭東介紹,，多年來,，我國通過采取制定罕見病目錄、完善診療體系和質(zhì)量控制體系,、優(yōu)化醫(yī)保政策,、推動藥物研發(fā)等多項舉措，不斷提升罕見病診療和保障能力,。
從一個人到一群人,，社會力量逐漸溫暖壯大。2016年,，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會成立,；2018年，中國罕見病聯(lián)盟成立,；2023年,，中華醫(yī)學(xué)會罕見病分會成立……隨著罕見病醫(yī)學(xué)專業(yè)組織的相繼成立,，醫(yī)學(xué)專業(yè)人才隊伍的持續(xù)壯大,，這些“生命衛(wèi)士”正用專業(yè)與愛心，照亮很長一段時間醫(yī)療領(lǐng)域“被遺忘的角落”。
“關(guān)愛罕見病不是‘一時之事’,，是‘一直之事’,。”中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康說,，在健康中國建設(shè)道路上,，每一個生命都值得被溫柔以待，每一份疾苦都應(yīng)得到社會關(guān)注,。這不僅彰顯了文明社會的溫度與高度,，更是人類命運共同體理念在醫(yī)療健康領(lǐng)域的生動注腳。
科研院所實驗室里,，科學(xué)家為攻克罕見病,，腳步不停歇；城市地鐵站內(nèi),，罕見病科普藝術(shù)展引人駐足,；短視頻平臺上，患者用鏡頭記錄“帶病生存的堅強”……微光成炬,，照亮生命的裂縫,。一位成骨不全癥病友寫道：“‘瓷娃娃’是昵稱，但我們更是永遠朝著希望生長的‘向日葵’,�,！�
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圍繞罕見病患者的核心需求,，科技之光正在照亮罕見病診療的“無人區(qū)”：
中國罕見病綜合云服務(wù)平臺,，由中國罕見病聯(lián)盟自主搭建的罕見病數(shù)字健康平臺，專注于罕見病診療智能應(yīng)用開發(fā),，賦能罕見病患者管理,、臨床研究、教育培訓(xùn),、項目管理,、新藥研發(fā)等領(lǐng)域，構(gòu)建罕見病診療與保障地圖,；
腦機接口為手術(shù)難以治愈的罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供新的替代治療方案,，通過神經(jīng)信號解碼與外部設(shè)備交互，幫助患者恢復(fù)運動,、溝通或感知功能,；
基于我國罕見病知識庫和中國人群基因監(jiān)測數(shù)據(jù)支撐，北京協(xié)和醫(yī)院與中國科學(xué)院自動化研究所共同研發(fā)的“協(xié)和·太初”罕見病大模型正式進入臨床應(yīng)用階段,，幫助醫(yī)生更準確快捷識別診斷罕見病,，進一步縮短確診時間,，有望破解罕見病診療全國范圍內(nèi)同質(zhì)性差的“癥結(jié)”……
“科技的意義在于讓‘不可能’變成‘可能’。數(shù)量再少的群體,，都不該被疾病禁錮,。”北京協(xié)和醫(yī)院院長,、中華醫(yī)學(xué)會罕見病分會首屆主任委員張抒揚說,，科技賦能罕見病診療，改變的不僅是患者的生存概率,，更是醫(yī)學(xué)如何為每一份獨特的存在戰(zhàn)斗到“可能”的最后一刻,。
——全球攜手共筑“生命方舟”。
近年來,，中國在罕見病防治領(lǐng)域“破壁”前行,。如，博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)通過“特許政策”,，已引進45款用于罕見病治療的國際創(chuàng)新藥品,；國家自然科學(xué)基金委為罕見病設(shè)立專項，科技部批準建設(shè)疑難重癥及罕見病國家重點實驗室……
“罕見病既是醫(yī)療體系的試金石,，更為全民健康提供創(chuàng)新解決方案,。”世界衛(wèi)生組織駐華代表馬丁·泰勒在視頻講話中指出,，中國與患者權(quán)益組織共同修訂罕見病目錄的經(jīng)驗值得國際社會借鑒,。
醫(yī)學(xué)無國界，愛跨越一切,。推進全球罕見病防治事業(yè)進步,，需要各國攜手合作。
馬丁·泰勒呼吁,，應(yīng)推動全球風險池機制,，通過價格透明化與集中采購確保實現(xiàn)高價療法的普惠化供給；推進可持續(xù)照護服務(wù)模式布局,，系統(tǒng)性滿足患者終身康復(fù)治療與心理健康支持需求,。
國際罕見病研究聯(lián)盟有關(guān)專家指出，面對罕見病防治這一公共衛(wèi)生課題,，國際社會需打破壁壘,、共享資源，努力讓科研跑贏病魔,，才能為生命贏得更多可能,。
不因疾病罕見而忽視，不因缺醫(yī)少藥而放棄,。我們期待全世界攜手并進,，以持續(xù)溫暖的政策支持為基石,，以社會各界的關(guān)愛理解為助力，共同幫助罕見病患者從“醫(yī)學(xué)孤島”走向“生命綠洲”,，讓每一個生命都能享有健康的權(quán)利。
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